結果顯示了下列指標的顯著改善：鐮狀細胞危象中位次數減少、入院次數減少、累計住院天數減少、急性胸腔症候群發生率降低
加州托倫斯 -- (美國商業資訊) -- 參閱電子媒體資源 – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus)今天宣布，《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)已發表該公司Endari™（左旋麩醯胺酸口服粉劑）48周3期臨床試驗的結果，2017年7月，FDA依據該試驗核准Endari™用於減少成人和5歲及以上兒童鐮狀細胞病患者的急性併發症。
該文報導的結果顯示，與安慰劑組相比，Endari組的鐮狀細胞危象次數少25%，差異有統計學意義；p=0.005（中位3次vs中位4次），入院次數少33%，差異有統計學意義；p=0.005（中位2次vs中位3次）。其他結果顯示，累計住院天數少41%，差異有統計學意義；p=0.02（中位6.5天vs中位11天），急性胸腔症候群(ACS)發生率低60%以上；差異有統計學意義；p=0.003（發生至少一次ACS者，Endari組152例患者中有13例[8.6%]，安慰劑組78例中有18例[23.1%]）。該臨床研究中最常見不良反應（發生率高於10%）有便秘、噁心、頭痛、腹痛、咳嗽、肢端疼痛、背痛和胸痛。
該論文共同作者、Emmaus執行長、創辦人Yutaka Niihara, MD表示：「Endari是首個獲准用於治療5歲及以上鐮狀細胞病兒童的治療藥物，也是近20年來首個獲准用於成人患者的治療藥物。我們希望透過分享《新英格蘭醫學雜誌》這項具有世界性影響力的權威雜誌發表的資料結果，來幫助提升鐮狀細胞病的知曉度，該病是一種終身患病的遺傳性血液疾病，常見於非洲裔及中南美洲裔，以及中東、亞洲、印度和地中海裔。」
The Sickle Cell Disease Association of America, Inc.總裁兼執行長Beverley Francis-Gibson表示：「美國有數千人罹患鐮狀細胞病。儘管這種危及生命的疾病缺乏療效一致的治癒方法，但患者知曉和有關治療選擇的宣導仍然是鐮狀細胞病群體的重要因素。」
有關3期臨床研究的進一步資訊
此項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期試驗評估Endari（每次給藥量為每公斤體重給予0.3克）每天兩次口服與安慰劑對照的有效性和安全性。研究納入鐮狀細胞貧血或鐮狀細胞β0地中海貧血患者，至少5歲，過去1年內有2次或以上疼痛危象史。接受hydroxyurea且劑量在篩檢前保持穩定至少3個月並在48周治療期間繼續使用的患者符合入組條件。合計230例患者（年齡介於5至58歲；53.9%為女性）依2:1比例隨機分配至左旋麩醯胺酸組（152例）或安慰劑組（78例）。
關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病是一種遺傳性血液疾病，特點是產生一種扭曲形態的血紅蛋白，該血紅蛋白可形成聚合物並引起纖維化，導致紅血球僵硬和形態改變，成為鐮刀狀，而非柔軟的圓形。鐮狀細胞病患者可出現致殘性的鐮狀細胞危象發作，即紅血球變僵硬、黏性增大、無法彎曲、阻塞血管。鐮狀細胞危象的組織缺氧可引起劇痛，即組織缺血和炎症。上述事件可導致各類其他不良結果，例如急性胸腔症候群，需要入院。鐮狀細胞病屬於孤兒病，累及近10萬美國患者和數百萬全球患者，具有迫切的未獲滿足的醫療需求。
關於Endari
Endari（左旋麩醯胺酸口服粉劑）是美國食品藥品管理局(FDA)核准的口服處方治療藥物，用於減少成人和5歲及以上兒童鐮狀細胞病患者的急性併發症。Endari於2017年7月獲准，是近20年來首個顯示在遵照醫囑使用時能顯著減少鐮狀細胞病成人患者急性併發症的治療藥物。Endari也是首個獲准在遵照醫囑使用時用於治療5歲及以上鐮狀細胞病患兒急性併發症的治療藥物。Endari已在美國和歐盟獲得孤兒藥認證。
重要安全性資訊
該臨床研究中最常見不良反應（發生率>10%）有便秘、噁心、頭痛、腹痛、咳嗽、肢端疼痛、背痛和胸痛。
導致治療中斷的不良反應包括脾臟腫大、腹痛、消化不良、燒灼感和潮熱紅各1例。
Endari在5歲以下鐮狀細胞病患兒中的安全性和有效性尚未確立。
欲瞭解進一步資訊，請參閱Endari的完整處方資訊：www.ENDARIrx.com/PI
關於Emmaus Life Sciences, Inc.
Emmaus Life Sciences, Inc.是一家生物製藥公司，從事罕見疾病和孤兒病創新治療藥物的發現、開發和商品化。其主導產品Endari在已經完成的鐮狀細胞貧血和鐮狀細胞β0地中海貧血3期臨床試驗中顯示陽性臨床結果，並已獲得FDA核准。請造訪：http://www.emmausmedical.com/。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述，這些陳述涉及藥品的研發和潛在商品化。此類前瞻性陳述的依據是當前的預期，含有固有的風險和不確定因素，包括有可能延遲、誤導或改變任何陳述內容的因素，並有可能導致實際結果與當前預期大相徑庭。Emmaus Life Sciences, Inc.向美國證券交易委員遞交的各類報告中，包括Form 10-K年報和Form 10-Q季報，描述了進一步的風險和不確定因素。Emmaus提供的資訊有效期截至本新聞稿發布之日，公司沒有任何責任出於新資訊、未來事件或其他因素來更新任何前瞻性陳述。
參考文獻
Niihara, Y, et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. NEJM to be published 19 July 2018（Niihara, Y等。左旋麩醯胺酸治療鐮狀細胞病3期試驗。《新英格蘭醫學雜誌》將於2018年7月19日發表）
原文版本可在businesswire.com上查閱：https://www.businesswire.com/news/home/20180718005881/en/
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